La sangre de cordón umbilical es rica en células madre hematopoyéticas, capaces de diferenciarse hacia todos los tipos celulares de la sangre y del sistema inmune. Esta es la base de su potencial terapéutico.
El primer trasplante de sangre del cordón umbilical se realizó en 1988 a un niño de 8 años con anemia de Fanconi, una grave enfermedad hereditaria consistente en la desaparición progresiva de las células sanguíneas. El paciente, hoy adulto, se recuperó gracias a la donación de las células madre de su hermano.
En la actualidad hay más de 40 enfermedades descritas para las que existe una aplicación directa de células madre de cordón umbilical. Los tres campos fundamentales en los que ya se utilizan son la medicina regenerativa, los tratamientos del sistema inmune y las terapias contra el cáncer.
En los últimos años se han puesto en marcha ensayos clínicos para determinar la eficacia de las células madre de la sangre de cordón umbilical en el tratamiento de otras enfermedades. Los avances científicos son rápidos y numerosos, lo que nos permite pensar en un futuro prometedor con mayores ventajas y aplicaciones terapéuticas.
Según la fase de desarrollo en que se encuentran, los tratamientos se clasifican en tres grupos:
Tratamientos estándar actuales
Tratamientos en fase de ensayo clínico
Tratamientos experimentales
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Tratamientos estándar actuales
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En este grupo se engloban los tratamientos aceptados y ampliamente usados para determinados tipos de enfermedad, en base a los resultados positivos obtenidos en las investigaciones en laboratorio o con animales y en los ensayos clínicos previos.
La mayoría de las enfermedades para las que el trasplante de células madre hematopoyécticas está estandarizado son desórdenes de la sangre, que abarcan desde las células madre de la médula ósea hasta tipos celulares sanguíneos específicos, y del sistema inmune.
Leucemias
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Leucemias agudas
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Leucemia linfoblástica aguda (ALL)
Leucemia mieloide aguda (LMA)
Leucemia aguda bifenotípica (BAL)
Leucemia aguda indiferenciada
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Leucemias crónicas
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Leucemia linfocítica crónica (LLC)
Leucemia mieloide crónica (LMC)
Leucemia mieloide crónica juvenil (JCML)
Leucemia mielomonocítica juvenil (JMML)
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Síndromes mielodisplásicos
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Anemia refractaria con sideroblastos en anillo (RARS)
Anemia refractaria con excesos de blastos (RAEB)
Anemia refractaria con exceso de blastos en transformación (RAEB-T)
Leucemia mielomonocítica crónica (CMML)
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Linfomas
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Linfoma de Hodgkin
Linfoma de no Hodgkin (tumor de Burkitt)
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Anomalías de los eritrocitos heredados
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Beta talasemia mayor
Anemia de Blackfan-Diamond
Aplasia pura de serie roja
Enfermedad de células falciformes
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Otros trastornos en la proliferación de células sanguíneas
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Anemias
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Anemia aplásica severa
Anemia de Fanconi
Anemia diseritropoyética congénita
Hemoglobinuria paroxística nocturna (PNH)
Trombocitopenia de Glanzmann
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Trastornos mieloproliferativos
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Mielofibrosis aguda
Metaplasma mieloide agnogénica
Policitemia vera
Trombocitemia esencial o primaria
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Trastornos hereditarios del sistema inmunológico
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Inmunodeficiencia Combinada Severa (SCID) con deficiencia de adenosina deaminasa (ADA-SCID)
SCID ligada al cromosoma X
SCID con ausencia de linfocitos T y B
SCID con ausencia de linfocitos T y linfocitos B normales
Síndrome de Omenn
Síndrome de Kostmann
Mielocatexis
Ataxia-telangiectasia
Síndrome de Guillain-Barré
Inmunodeficiencia variable común
Síndrome de DiGeorge
Deficiencia de adhesión leucocitaria
Trastornos linfoproliferativos (DBP)
Trastornos linfoproliferativo ligado al cromosoma X (susceptibilidad del virus Epstein-Barr)
Síndrome de Wiskott-Aldrich
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Cáncer en médula ósea
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Mieloma múltiple
Leucemia de células plasmáticas
Macroglobulinemia de Waldenstrom
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Otros tipos de cáncer
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Neuroblastoma
Retinoblastoma
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Trasplantes para desórdenes heredados del sistema inmune u otros órganos
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Hipoplasia del cartílago piloso (HCC)
Enfermedad de Gunther
Síndrome de Hermansky-Pudlak
Síndrome de Pearson
Síndrome de Shwachman-Diamond
Mastocitosis sistémica
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Trasplantes para desórdenes metabólicos heredados
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Mucopolisacaridosis
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Mucopolisacaridosis (MPS)
Síndrome de Hurler (MPS-IH)
Síndrome de Scheie (MPS-IS)
Síndrome de Hunter (MPS-II)
Síndrome de Sanfilippo (MPS-III)
Síndrome de Morquio (MPS-IV)
Síndrome de Maroteaux-Lamy (MPS-VI)
Síndrome de Sly (MPS-VII)
Mucolipidosis II (enfermedad de células I)
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Leucodistrofias
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Adrenoleucodistrofia (ALD) / Adrenomieloneuropatía (AMN)
Enfermedad de Krabbe (leucodistrofia globoide)
Leucodistrofia metacromática
Enfermedad de Pelizaeus-Merzbacher
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Enfermedades lisosomales
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Enfermedad de Gaucher
Enfermedad de Niemann-Pick
Enfermedad de Sandhoff
Enfermedad de Tay-Sachs
Enfermedad de Wolman
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Otros desórdenes heredados
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Síndrome de Lesch-Nyhan
Osteopetrosis
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Un ensayo clínico es la evaluación de un medicamento o técnica terapéutica que, en su aplicación a seres humanos, pretende valorar su eficacia y seguridad. Estos ensayos se realizan cuando hay razones para creer que el tratamiento que se está estudiando puede ser beneficioso para el paciente.
Enfermedades autoinmunes
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Diabetes tipo I
Enfermedad de Crohn
Lupus
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Trasplantes para enfermedades del Sistema Nervioso Central (SNC)
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Parálisis cerebral, hipoxia, encefalopatía
Traumatismo cerebral
Daños en la médula espinal
Esclerosis múltiple
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Desórdenes en la proliferación celular
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Histiocitosis
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Linfohistiocitosis familiar eritrofagocítica
Hemofagocitosis
Histiocitosis de las células de Langerhans (LCH)
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Epidermólisis bullosa
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Terapia génica
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Trombastenia de Glanzmann
Inmunodeficiencia Combinada Severa (SCID)
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Cardiomioplastia celular
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Infarto de miocardio
Angina
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Trasplantes para tumores cancerosos
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Cáncer de pecho
Sarcoma de Ewin
Carcinoma de células renales
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Tratamientos experimentales
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Se trata de estudios preliminares de nuevos tratamientos médicos en animales o en laboratorio. Si las pruebas demuestran que pueden tener efectos positivos, se pasa a su ensayo con personas.
Enfermedades autoinmunes
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Artritis juvenil
Artritis reumatoide
Dermatomiositis juvenil
Síndrome de Evans
Esclerodermia
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Trasplantes mediante alteración genética de las células madre
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Anemia de Fanconi
Enfermedad de Parkinson
Desórdenes metabólicos
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Reparación de células nerviosas
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Enfermedades del sistema nervioso central
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Esclerosis lateral amiotrófica (ALS)
Enfermedad de Alzheimer
Enfermedad de Parkinson
Enfermedad de Huntington
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Otras formas de daño nervioso
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Accidente cerebrovascular
Reparación coclear (corrección de la pérdida de oído)
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Reparación de tejidos en órganos como riñón, hígado o pulmones
Fuente: www.parentsguidecordblood.org
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