05/11/2009. Científicos del Hospital San Vicente de Paúl (París, Francia) han logrado que dos niños españoles afectados por ALD, una extraña enfermedad neurodegenerativa, mejoren mediante un tratamiento experimental basado en el autotrasplante de células madre, según informa el diario El Mundo.

El ensayo, recogido en la revista Science, consistió en el trasplante de células madre de la médula ósea. Las células fueron tratadas previamente con el virus de inmunodeficiencia humana, modificado para evitar su efecto patógeno. De este modo, generaron la versión correcta del gen que causa la enfermedad. Dos años después del tratamiento, se ha constatado que los efectos de la patología se han detenido.

Es la primera vez que una enfermedad grave del cerebro se trata con éxito mediante la terapia génica. Aunque los resultados del ensayo son preliminares, todo indica que la técnica podría aplicarse a otras enfermedades genéticas y metabólicas.